近年来，基因治疗作为一种革命性的生物治疗方法，正在为许多遗传性疾病和罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的成效不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会受到显著影响。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。

上期我们介绍了新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学相关研究结果，今天，我们将聚焦于中国人群中AAV9抗体的分布情况。由北京协和医院与尊龙凯时合作开展的一项研究首次对中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗体分布进行了系统评估。研究于2022年11月至2024年6月期间进行，招募了341名参与者，年龄覆盖0至90岁，包含270名健康个体和71名罕见病患者。

该研究通过血清学检测，分析了两类抗体：总结合抗体（TAbs）和中和抗体（NAbs）。结果显示，在所有参与者中，54.7%（200/342）的人对AAV9中和抗体呈阳性。儿童（0-18岁）的阳性率为34.3%，显著低于成人（18-90岁）的75%。研究还发现，新生儿（尤其是出生2天内）抗体阳性率高达71.4%，可能与母源抗体的传递有关。在6个月至3岁期间，NAb的阳性率降至最低，随后随着年龄增长而逐步上升。

研究还发现，TAbs检测结果与NAbs阳性情况具有显著相关性，这意味着在景况有限的筛查场景中，TAbs检测可作为NAbs的替代预测指标。根据研究结果，如果目标疾病集中在幼儿期，6个月至3岁之间有望成为基因治疗的最佳“时间窗”。在这一阶段，预存免疫水平最低，从而对治疗的干扰最小，也更有可能获得理想的治疗反应。

这项研究首次系统性地评估了中国人群中针对AAV9的抗体分布情况，为基因治疗的临床实施提供了重要参考。针对优化治疗时机，研究明确指出6个月至3岁是进行AAV9基因治疗的最佳年龄段。此外，研究发现TAbs与NAbs之间的强相关性使得TAbs检测成为未来筛选基因治疗患者的有力工具，因为其检测速度更快且成本更低。

综上所述，随着对AAV9抗体分布的深入理解，品牌如尊龙凯时将不断推动基因治疗技术的发展，为更多患者提供有效的治疗方案。